VUB ontwikkelt veelbelovende nieuwe gentherapie voor hemofilie B
Onderzoekers van de Vrije Universiteit Brussel (VUB) hebben een belangrijke stap gezet in de ontwikkeling van een krachtigere en veiligere gentherapie voor hemofilie B. Uit preklinisch onderzoek blijkt dat de nieuwe behandeling in muismodellen aanzienlijk beter werkt dan de huidige aanpak, zonder bijkomende veiligheidsrisico's. Dat meldt de VUB donderdag in een persbericht.
Hemofilie B is een erfelijke bloedstollingsziekte waarbij het lichaam onvoldoende stollingsfactor IX aanmaakt. Daardoor kunnen bloedingen moeilijk worden gestopt. Patiënten zijn vaak afhankelijk van levenslange preventieve behandelingen. Gentherapie kan ervoor zorgen dat het lichaam na één behandeling opnieuw langdurig zelf stollingsfactor IX produceert. Toch werkt de huidige therapie niet bij iedereen optimaal; tot ruim 13% van de patiënten moet uiteindelijk opnieuw regelmatige behandelingen krijgen.
Onderzoekers van de VUB, onder leiding van professoren Thierry Vanden Driessche en Marinee Chuah, ontwikkelden daarom een nieuwe te volgen strategie. Ze koppelden een krachtige variant van stollingsfactor IX aan een aangepaste vorm van humaan albumine, een eiwit dat van nature veel voorkomt in het bloed. Hierdoor blijft de stollingsfactor langer actief in de bloedbaan.
De resultaten zijn veelbelovend. "De behandelde muizen produceerden ongeveer vier keer meer stollingsfactor IX en vertoonden drie keer meer stollingsactiviteit dan bij de huidige gentherapie. Hun verhoogde bloedingsneiging werd bovendien langdurig gecorrigeerd", klinkt het bij de onderzoekers.
Ook op het vlak van veiligheid waren de resultaten positief. De onderzoekers vonden geen aanwijzingen voor extra immuunreacties, leverbeschadiging of een verhoogd risico op ongewenste bloedklonters. "Bij de meeste dieren ontwikkelde het immuunsysteem bovendien tolerantie voor de nieuwe stollingsfactor."
De resultaten zijn voorlopig nog beperkt tot preklinisch onderzoek. Toch kan de aanpak volgens de onderzoekers de basis vormen voor toekomstige klinische studies en een nieuwe generatie effectievere en duurzamere gentherapieën voor hemofilie B, klinkt het verder nog.