Également pour les mutations rares
Le médicament contre la mucoviscidose Alyftrek remboursé dès le 1er octobre
Alyftrek sera remboursé à partir du 1er octobre pour les patients atteints de mucoviscidose âgés de six ans et plus. Le ministre des Affaires sociales et de la Santé publique, Frank Vandenbroucke (Vooruit), l’a annoncé vendredi. Pour la première fois, les patients porteurs de mutations génétiques plus rares auront également accès à un traitement remboursé.
La mucoviscidose résulte d’anomalies du gène CFTR. Celles-ci empêchent la protéine CFTR de fonctionner correctement, voire de fonctionner tout court. Cela provoque la formation d’un mucus épais, des infections respiratoires récurrentes, une dégradation progressive des poumons ainsi que des troubles touchant notamment la digestion et le foie.
Alyftrek appartient à la classe des modulateurs de la protéine CFTR. Ces médicaments agissent directement sur la protéine défectueuse à l’origine de la maladie. Alyftrek associe trois principes actifs et se prend une fois par jour, contre deux prises quotidiennes pour l’association existante Kaftrio-Kalydeco. Selon les études disponibles, Alyftrek préserve au moins aussi bien la fonction pulmonaire et la qualité de vie. Il réduit également davantage le taux de chlorure dans la sueur, un indicateur important du fonctionnement de la protéine CFTR.
Un traitement à l’essai
Le remboursement concernera les patients porteurs de la mutation F508del, la plus fréquente, qui touche environ 85 % des personnes atteintes de mucoviscidose. Il s’étendra aussi aux patients porteurs de certaines mutations plus rares sans F508del. Jusqu’à présent, aucun modulateur de la protéine CFTR n’était remboursé pour ce dernier groupe.
En raison des incertitudes plus importantes concernant l’efficacité du traitement sur ces mutations rares, les patients concernés commenceront par une période d’essai de douze semaines. Le remboursement se poursuivra uniquement si une amélioration clinique est démontrée.
« Pour les familles qui attendaient cela depuis longtemps, cette nouvelle est d’une importance vitale. » — Frank Vandenbroucke
Le remboursement actuel de Kaftrio, Kalydeco et des modulateurs plus anciens, Orkambi et Symkevi, reste en vigueur aux mêmes conditions.
L’Association Muco se dit soulagée, tout en regrettant une occasion manquée. Elle se demande pourquoi les patients porteurs de mutations rares n’obtiennent pas également accès à Kaftrio. Ce médicament peut être administré dès l’âge de deux ans, tandis qu’Alyftrek est réservé aux enfants de six ans et plus. Les enfants de deux à six ans porteurs de mutations rares restent donc privés de modulateur de la protéine CFTR.
L’association souligne en outre que tous les patients ne réagissent pas de la même manière à un médicament. Ceux qui subissent trop d’effets indésirables auraient intérêt à disposer d’une seconde option thérapeutique.
En Belgique, 1.397 personnes atteintes de mucoviscidose sont recensées. Environ 1.010 d’entre elles ont actuellement accès à Kaftrio.