Ook bij zeldzame mutaties
Mucomedicijn Alyftrek vanaf 1 oktober terugbetaald
Alyftrek wordt vanaf 1 oktober terugbetaald voor patiënten met mucoviscidose vanaf zes jaar. Dat maakte minister van Sociale Zaken en Volksgezondheid Frank Vandenbroucke (Vooruit) vrijdag bekend. Voor het eerst krijgen ook patiënten met zeldzamere genetische mutaties toegang tot een terugbetaalde behandeling.
Mucoviscidose wordt veroorzaakt door afwijkingen in het CFTR-gen. Daardoor werkt het CFTR-eiwit niet of onvoldoende, wat leidt tot taai slijm, terugkerende luchtweginfecties, progressieve longschade en problemen met onder meer de spijsvertering en de lever.
Alyftrek behoort tot de CFTR-modulatoren, geneesmiddelen die rechtstreeks ingrijpen op het defecte eiwit dat aan de basis van de ziekte ligt. Het middel combineert drie werkzame stoffen en wordt één keer per dag ingenomen, tegenover twee keer bij de bestaande combinatie Kaftrio-Kalydeco. Uit de beschikbare studies blijkt dat Alyftrek de longfunctie en de levenskwaliteit minstens even goed behoudt, en dat het zweetchloride, een belangrijke maat voor de werking van het CFTR-eiwit, sterker daalt.
Proefbehandeling
De terugbetaling geldt voor patiënten met de veelvoorkomende F508del-mutatie, goed voor ongeveer 85 procent van de mucopatiënten, en voor patiënten met bepaalde zeldzamere mutaties zonder F508del. Voor die laatste groep was tot nu toe geen CFTR-modulator terugbetaald. Omdat er meer onzekerheid bestaat over de werkzaamheid bij zeldzame mutaties, start die groep met een proefbehandeling van twaalf weken. Alleen bij aangetoonde klinische verbetering loopt de terugbetaling door.
"Voor gezinnen die daar lang op hebben gewacht, is dit nieuws van levensbelang." - Frank Vandenbroucke
De bestaande terugbetaling van onder meer Kaftrio en Kalydeco en van de oudere modulatoren Orkambi en Symkevi blijft onder dezelfde voorwaarden gelden.
De Mucovereniging spreekt van een opluchting, maar ziet tegelijk een gemiste kans. De patiëntenvereniging blijft met de vraag zitten waarom mensen met zeldzame mutaties geen toegang krijgen tot Kaftrio. Dat middel is beschikbaar vanaf twee jaar, Alyftrek pas vanaf zes. Kinderen met zeldzame mutaties tussen twee en zes jaar blijven daardoor zonder CFTR-modulator. Bovendien reageert niet iedereen op dezelfde manier op een geneesmiddel, klinkt het: wie te veel bijwerkingen krijgt, is gebaat bij een tweede behandeloptie.
In België zijn 1.397 mensen met muco gekend, van wie er ongeveer 1.010 vandaag toegang hebben tot Kaftrio.